Aldurazyme 100 U/ML IV İnfüzyon için Konsantre Çözelti

Aldurazyme 100 U/ml IV infüzyon için konsantre çözelti, etkin madde olarak laronidaz içeren bir enzim yerine koyma tedavisidir. Mukopolisakkaridoz I (MPS I) tanısı almış hastalarda, hastalığın sinir sistemi dışındaki bulgularının tedavisinde kullanılır. Berrak ya da hafif bulanık, renksiz ya da açık sarı bir çözeltidir ve uygulamadan önce seyreltilmesi gerekir. Türkiye'deki ruhsat sahibi Sanofi Sağlık Ürünleri Ltd. Şti.'dir.

Aldurazyme nedir, ne işe yarar?

MPS I, kalıtsal bir metabolik hastalıktır. Vücutta glikozaminoglikan adı verilen bir maddeyi parçalayan alfa-L-iduronidaz enzimi, bu hastalarda ya çok düşük düzeyde bulunur ya da hiç bulunmaz. Enzim eksik olduğunda madde parçalanamaz ve birçok dokuda birikerek hastalığın bulgularına yol açar.

Aldurazyme nedir sorusunun cevabı tam bu boşluğu doldurur: laronidaz yapay olarak üretilmiş bir enzimdir ve MPS I'de eksik olan doğal enzimin yerini alabilir. Yani tedavi bir belirtiyi bastırmaz, eksik bir işlevi yerine koyar. Hastalığın sinir sistemiyle ilgili bulguları bu tedavinin onaylı kullanım alanının dışındadır.

İlaç yalnızca damar içine verilir ve uygulaması, tıbbi acil durumları yönetmeye yarayan canlandırma ekipmanının kolayca bulunabildiği uygun bir klinik ortamda yapılmalıdır. Bu koşul rastgele bir önlem değil: infüzyon sırasında ağır alerjik tepkiler görülebildiği için tedavi hazırlıklı bir ortamda yürütülür.

Aldurazyme endikasyonları: hangi durumlarda kullanılır?

• Mukopolisakkaridoz I (MPS I; alfa-L-iduronidaz eksikliği) tanısı konmuş hastalarda, hastalığın nörolojik olmayan, yani sinir sistemi dışında kalan bulgularının tedavisi

Aldurazyme endikasyonları tek bir başlıkla sınırlıdır. Tanının doğrulanmış olması şart; MPS I, enzim eksikliğinin gösterilmesiyle tanınan bir hastalıktır ve tedavi kararı bu alanda deneyimli hekimlerce verilir.

Aldurazyme nasıl kullanılır? Doz ve kullanım talimatı

Aldurazyme nasıl kullanılır sorusunun cevabı iki parçadan oluşuyor: miktar ve hız. Tavsiye edilen doz, damar içi infüzyon yoluyla haftada bir kez, vücut ağırlığının her kilogramı için 100 U'dir. Yani doz kilonuzla birlikte değişir ve her uygulamada yeniden hesaplanır.

İnfüzyon hızı kademeli olarak artırılır. Başlangıç hızı saatte kilogram başına 2 U'dir. Hasta bu hızı tolere ediyorsa 15 dakikada bir artırılır ve en fazla saatte kilogram başına 43 U değerine kadar çıkabilir. Uygulanacak toplam hacmin yaklaşık 3 ila 4 saat içinde verilmesi beklenir. Bu kademeli artış, infüzyonla ilişkili tepkileri erken yakalamaya yarar.

Konsantre çözelti uygulamadan önce seyreltilir; seyreltme ve uygulama sağlık personeline yönelik ayrı talimatlara göre yapılır. İlacı her zaman hekiminizin söylediği şekilde kullanın, emin olmadığınız bir nokta varsa sorun.

Çocuklarda ve yaşlılarda kullanıma ilişkin veri bulunmamaktadır. Özel bir kullanım durumu da tanımlanmamıştır.

Doz yüksek verilirse ya da infüzyon çok hızlı yapılırsa yan etkiler ortaya çıkabilir. Aşırı hızlı infüzyon mide bulantısı, karın ağrısı, baş ağrısı, baş dönmesi ve nefes almada zorluğa (dispne) yol açabilir. Böyle bir durumda infüzyon durdurulur ya da hız derhal yavaşlatılır. Gerekenden fazla ilaç aldığınızı düşünüyorsanız bir hekime veya eczacıya başvurun.

Bir infüzyonu kaçırdıysanız hekiminize haber verin. Kaçırılan dozu dengelemek için çift doz uygulanmaz. Tedavinin sonlandırılması durumunda ortaya çıkabilecek etkiler konusunda bilgi bulunmamaktadır.

Aldurazyme kullanmadan önce dikkat edilmesi gerekenler

Kimler kullanmamalı?

Laronidaza ya da ürünün içeriğindeki diğer maddelerden herhangi birine karşı alerjisi olan kişiler bu ilacı kullanmamalıdır.

Dikkatli kullanılması gereken durumlar

Tedaviye başlamadan önce hekiminizle konuşun. Bu ilaçta en çok üzerinde durulan konu infüzyona bağlı tepkilerdir. Bunlar, infüzyon sırasında ya da infüzyonun yapıldığı günün sonuna kadar görülen yan etkiler olarak tanımlanır ve bir kısmı şiddetli olabilir. Benzer bir tepki gözlerseniz hemen hekiminize haber vermelisiniz.

Anafilaksi dahil alerjik tepkilerin bazıları yaşamı tehdit edebilir. Belirtiler arasında akciğerlerin düzgün çalışamaması (solunum yetmezliği), tiz nefes alma sesi (stridor) ve hava yollarının tıkanmasına bağlı diğer bozukluklar, hızlı nefes alma, hava yolu kaslarının aşırı kasılması (bronkospazm), vücut dokularında oksijen azlığı (hipoksi), düşük tansiyon, yavaş kalp hızı ve kaşıntılı döküntü (ürtiker) sayılabilir. Böyle bir tepki geliştiğinde infüzyon derhal durdurulur ve hekiminiz uygun tedaviyi başlatır.

Daha önce MPS I'e bağlı üst solunum yolu tıkanıklığı yaşadıysanız bu tepkiler daha şiddetli seyredebilir. Bu durumda alerjik tipte tepkilerin önlenmesine yardımcı olacak ek tedaviler, örneğin antihistaminikler ve parasetamol gibi ateş düşürücüler uygulanabilir. Tedaviye devam edilip edilmeyeceğine hekiminiz karar verir.

Biyoteknolojik ürünlerin izlenebilirliği için uygulanan ürünün ticari adı ve seri numarası hasta dosyasına kaydedilmelidir. Gıdalarla etkileşim beklenmemektedir. Sodyum içeriği açısından bir not var: her flakon 30 mg sodyum içerir ve bu, bir yetişkin için önerilen günlük en yüksek sodyum alımının yüzde 1,5'ine denk gelir. Sodyum kısıtlı diyet uygulayan hastalarda bu miktar göz önünde bulundurulmalıdır.

Aldurazyme yan etkileri nelerdir?

Aldurazyme yan etkileri öncelikle ilacın uygulanması sırasında ya da sonrasında görülür. Bu tepkilerin sayısı tedavi süresi uzadıkça azalır ve büyük çoğunluğu hafif ile orta şiddet arasındadır.

Buna karşılık infüzyonlar sırasında ya da uygulamadan sonraki 3 saate kadar şiddetli sistemik alerjik tepki (anafilaktik reaksiyon) gözlenmiştir. Bu tepkinin bazı belirtileri hayatı tehdit edicidir: şiddetli nefes alma güçlüğü, boğazın şişmesi, düşük kan basıncı ve vücutta oksijen düzeyinin düşmesi. Daha önce MPS I'e bağlı ağır üst solunum yolu ve akciğer tutulumu öyküsü olan birkaç hastada hava yolu daralması (bronkospazm), solunum durması ve yüzde şişme yaşanmıştır. Bronkospazm ile solunum durmasının sıklığı bilinmemektedir; şiddetli alerjik tepki ve yüzde şişmenin ise yaygın olduğu kabul edilir, yani 10 kişiden 1'e kadarını etkileyebilir.

Kullanma talimatında, çok yaygın görülen şu etkiler için ilacın bırakılıp derhal hekime bildirilmesi ya da en yakın acil bölüme başvurulması yönünde uyarı yer alıyor: baş ağrısı, mide bulantısı, karın ağrısı, döküntü, eklem hastalığı, eklem ağrısı, sırt ağrısı, kol veya bacaklarda ağrı, ani yüz kızarması, ateş ve titreme, kalp atış hızında artış, kan basıncında artış, kanda oksijen düzeyinin düşmesi. Ayrıca infüzyon bölgesinde şişme, kızarıklık, sıvı birikmesi, rahatsızlık, kaşıntılı döküntü, derinin solması, renk değişikliği veya sıcaklık hissi gibi tepkiler de bu grupta sayılmıştır.

Yaygın görülen ve fark edildiğinde hemen hekime bildirilmesi ya da acile başvurulması istenen etkiler şunlardır: vücut ısısında artış, karıncalanma, baş dönmesi, öksürük, nefes almakta zorlanma, kusma, ishal, kurdeşen, kaşıntı, saç kaybı, soğuk terleme ve aşırı terleme, kas ağrısı, soluk görünüş, soğuk el ve ayaklar, sıcak hissetme ya da üşüme, yorgunluk, soğuk algınlığına benzer hastalık, enjeksiyon bölgesinde ağrı ve huzursuzluk. Bu grupta ayrıca yüz, boğaz, kollar ve bacaklar gibi bölgelerde deri altında hızlı gelişen şişlik yer alır; boğaz şişmesi hava yolunu tıkarsa hayati tehlike oluşturabilir.

Sıklığı bilinmeyen, hekime bildirilmesi gereken etkiler arasında alerjik tepkiler, anormal derecede yavaş kalp atışı, kan basıncında artış, gırtlağın şişmesi, kandaki oksijen düşüklüğü nedeniyle cildin mavimsi renk alması, hızlı soluk alma, cildin kızarması, ilacın dokuya sızması sonucu enjeksiyon bölgesinde şişme ve kızarıklık, solunum yetmezliği, boğaz şişmesi, tiz nefes alma sesi, hava yollarının tıkanmasına bağlı nefes darlığı, dudakların ve dilin şişmesi, sıvı tutulması nedeniyle özellikle ayak bileklerinde ve ayaklarda şişme bulunur.

Enzim tedavilerine özgü bir başlık da antikor gelişimidir. Vücut, verilen enzime yanıt olarak ilaca özel antikorlar üretebilir; bunlardan bazıları ilacın etkisini nötralize edebilir. Bu durumun sıklığı bilinmemektedir ve tedavinin izleminde değerlendirilen konular arasındadır.

Talimatta yer almayan bir yan etkiyle karşılaşırsanız hekiminizi ya da eczacınızı bilgilendirin. Şüpheli advers reaksiyonların bildirilmesi ilacın yarar-risk dengesinin sürekli izlenmesini sağlar; bildirimler Türkiye Farmakovijilans Merkezi'ne TİTCK'nın internet sitesi, tufam@titck.gov.tr adresi ya da 0 800 314 00 08 numaralı hat üzerinden yapılabilir.

Aldurazyme diğer ilaçlarla etkileşimi

Klorokin veya prokain içeren bir tıbbi ürün kullanıyorsanız, olası etkileşim riski nedeniyle hekiminize haber vermeniz gerekir. Şu anda kullandığınız ya da yakın zamanda kullandığınız reçeteli ve reçetesiz tüm ilaçları hekiminize veya eczacınıza bildirin.

Aldurazyme hamilelikte ve emzirirken kullanılır mı?

Hamile kadınlarda kullanıma ilişkin yeterli deneyim bulunmamaktadır. Bu nedenle ilaç, gebelikte açıkça gerekli olmadıkça kullanılmamalıdır. Tedavi sırasında hamile olduğunuzu fark ederseniz hemen hekiminize ya da eczacınıza danışın.

İlacın anne sütüne geçip geçmediği bilinmiyor; bu nedenle tedavi sırasında emzirmenin durdurulması önerilir. Doğurganlık üzerindeki etkilere ilişkin de veri bulunmamaktadır.

Aldurazyme araç ve makine kullanımını etkiler mi?

Araç ve makine kullanma yeteneği üzerine etkisi incelenmemiştir. Bu, etkisi olmadığı anlamına gelmez; konuyla ilgili çalışma yapılmadığı anlamına gelir. İnfüzyon günleri 3 ila 4 saat sürdüğü ve baş dönmesi, yorgunluk gibi tepkiler bildirildiği için, uygulamadan sonra araç kullanmayı planlamak yerine size eşlik edecek biriyle gelmek daha uygun olur.

Aldurazyme nasıl saklanır?

Açılmamış şişeler 2 ila 8 °C arasında, yani buzdolabında saklanır. Ürünü çocukların göremeyeceği, erişemeyeceği bir yerde ve kendi ambalajında tutun. Ambalaj üzerinde belirtilen son kullanma tarihinden sonra kullanmayın; bu tarih kutu üstünde yazan ayın son gününü ifade eder. Üründe ya da ambalajında bir bozukluk fark ederseniz kullanmayın. Süresi geçmiş veya kullanılmayan ilaçları çöpe atmayın, Çevre, Şehircilik ve İklim Değişikliği Bakanlığınca belirlenen toplama sistemine verin.

Aldurazyme hakkında sık sorulan sorular

Aldurazyme ne için kullanılır?

Mukopolisakkaridoz I tanısı konmuş hastalarda hastalığın sinir sistemi dışındaki bulgularının tedavisinde kullanılır. Eksik olan alfa-L-iduronidaz enziminin yerini alan bir enzim tedavisidir.

Aldurazyme haftada kaç kez uygulanır?

Haftada bir kez uygulanır. Doz, vücut ağırlığının her kilogramı için 100 U olarak hesaplanır.

Aldurazyme infüzyonu kaç saat sürer?

Uygulanacak toplam hacmin yaklaşık 3 ila 4 saat içinde verilmesi beklenir. İnfüzyon saatte kilogram başına 2 U ile başlar, tolere edilirse 15 dakikada bir artırılarak en fazla 43 U/kg/saate çıkabilir.

Aldurazyme evde uygulanabilir mi?

Hayır. Uygulama, acil durumları yönetmeye yarayan canlandırma ekipmanının kolayca bulunabildiği uygun bir klinik ortamda yapılmalıdır.

Aldurazyme çocuklarda kullanılır mı?

Kullanma talimatında çocuklarda kullanıma ilişkin veri bulunmadığı belirtilmiştir. Karar hekiminize aittir.

İnfüzyon sırasında kendimi kötü hissedersem ne olur?

Hemen uygulamayı yapan ekibe söylemeniz gerekir. İnfüzyona bağlı tepkiler geliştiğinde uygulama durdurulur ve uygun tedavi başlatılır; sonraki uygulamalar öncesinde antihistaminik ve ateş düşürücü gibi hazırlık tedavileri verilebilir.

Aldurazyme nasıl saklanır, buzdolabı şart mı?

Açılmamış şişeler 2 ila 8 °C arasında buzdolabında saklanır. Ürün hastane eczanesinde bu koşullarda tutulur.

Aldurazyme MPS I'i tamamen tedavi eder mi?

Kullanma talimatı, ilacın eksik enzimin yerini alarak hastalığın nörolojik olmayan bulgularının tedavisinde kullanıldığını belirtiyor. Sinir sistemine ait bulgular bu kullanım alanının dışındadır; tedavinin sizde ne kadar sürdürüleceğine hekiminiz karar verir.

Bu sayfadaki bilgiler T.C. Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu tarafından onaylanan Aldurazyme kullanma talimatından derlenmiştir ve yalnızca bilgilendirme amaçlıdır. Tanı ve tedavi kararları için hekiminize, ilacın kullanımıyla ilgili sorularınız için eczacınıza başvurun.